อย่างใดอย่างหนึ่ง การทดลองทางคลินิกที่โดดเด่นของการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดสำหรับ MS จะลงทะเบียนผู้เข้าร่วมใหม่ในช่วงต้นปี 2018

ที่ผ่านมาสุขภาพประจำวันรายงานเกี่ยวกับการทดลองทางคลินิกที่เรียกว่า HALT-MS การศึกษาต่อเนื่องนี้เป็นหนึ่งในหลาย ๆ ปีที่ผ่านมาในการตรวจสอบการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดสำหรับหลายเส้นโลหิตตีบ (MS) ซึ่งเป็นที่มาของเซลล์ต้นกำเนิดของตัวเองก่อนที่จะได้รับเคมีบำบัดเพื่อทำลายระบบภูมิคุ้มกันเกือบทั้งหมดหลังจากนั้นลำต้น เซลล์ถูกส่งกลับเข้าสู่ร่างกาย

HALT-MS เป็นหนึ่งในการทดลองที่โดดเด่นที่สุดที่กำลังดำเนินการเกี่ยวกับการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดสำหรับ MS และนักวิจัยของ บริษัท มีเป้าหมายในการปลูกถ่ายเป็นการรักษาหลักสำหรับ MS แต่ก่อนอื่นพวกเขาจำเป็นต้องเปรียบเทียบการปลูกถ่ายโดยตรงกับการรักษาด้วยยาที่ดีที่สุดในปัจจุบันซึ่งเป็นช่วงที่ 3 ของการทดลองจะทำอย่างไร

ไม่ว่าคุณจะสนใจในการเข้าร่วมการทดลองทางคลินิกในอนาคตหรือเพียงแค่กระตือรือร้น เพื่อเรียนรู้เกี่ยวกับการรักษาด้วย MS ซึ่งนี่เป็นภาพรวมของสิ่งที่นักวิจัยหวังว่าจะได้เรียนรู้ในขั้นตอนต่อไปของการศึกษาและสิ่งที่ผู้เข้าร่วมอาจให้ความสำคัญ

คำสัญญาของเซลล์ต้นกำเนิด

ความคิดเบื้องหลังการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดคือ เพื่อทดแทนระบบภูมิคุ้มกันที่ชำรุด - ในกรณีของ MS ซึ่งเป็นตัวทำลายเส้นประสาทเยื่อหุ้มปอดของเส้นประสาท - โดยใช้เส้นประสาทเหล่านี้เป็นเนื้อเยื่อของตัวเองและไม่ทำร้ายร่างกาย บางครั้งเรียกว่า "การบู๊ตระบบภูมิคุ้มกัน" ใหม่และความหวังในทุกกรณีก็คือระบบภูมิคุ้มกัน "ใหม่" ไม่เคยโจมตีเซลล์ประสาทอย่างที่เคยเป็นมา

การปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดได้แสดงให้เห็นว่าทำได้ มีประสิทธิผลหลากหลาย นักวิจัยพบว่าในกลุ่ม 281 คนที่เป็น MS - ซึ่งส่วนใหญ่มี MS แบบก้าวหน้า - ผู้ที่ได้รับการรักษาในช่วงปี 1995 ถึง 2006, 46 คนในปีพ. ศ. 2560 (ค.ศ. 2017) ได้รับการตีพิมพ์ในวารสาร JAMA Neurology < ร้อยละไม่พบความคืบหน้าของโรคในช่วงห้าปีหลังจากการปลูกถ่าย คนที่อายุน้อยกว่าและผู้ที่มีอาการกำเริบของโรค MS มีแนวโน้มที่จะมีโรคหยุดชะงักตามขั้นตอนนี้

การปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดยังมีความเสี่ยงบางอย่างเช่นจำนวนเม็ดเลือดต่ำการติดเชื้อปัญหาทางเดินอาหารเลือดอุดตันอาการปวดและ แม้ว่า Michael Racke, MD, นักประสาทวิทยาแห่งมหาวิทยาลัย Ohio State University Wexner Medical Center ในโคลัมบัสและนักวิจัยในการทดลอง HALT-MS กล่าวว่าประสิทธิภาพและความปลอดภัยของการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดได้เพิ่มขึ้นอย่างต่อเนื่องตั้งแต่ปีพศ. เมื่อผู้เข้ารับการรักษาตัวแรกเข้ารับการตรวจคัดกรองในระยะที่ 2 ของ HALT-MS จากการทดลองทั้งสามครั้งที่มีการเผยแพร่ผลการวิจัยในช่วงไม่กี่ปีที่ผ่านมา ได้แก่ HALT-MS ทั้งหมดแสดงให้เห็นถึงอัตราความสำเร็จร้อยละ 70 ในการหยุดยั้งการเกิดโรค ห้าปีหลังจากขั้นตอน กิจกรรมโรคถูกวัดโดยการกำเริบความก้าวหน้าของความพิการหรือการปรากฏตัวของแผลใหม่บน MRI "ในทางการแพทย์ทุกอย่างเราก็เริ่มดีขึ้นในสิ่งที่เราทำ" Dr. Racke กล่าวโดยสังเกตว่า อัตราการตายของการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดลดลงจากประมาณร้อยละ 3.5 ก่อนปี พ.ศ. 2549 เป็นร้อยละ 0.3 ตั้งแต่นั้นมาการย้ายเซลล์ต้นกำเนิด: "A Hard Road"

ผู้เข้าร่วมเฟส 2 ของ HALT-MS คือ Dave Bexfield, ถิ่นที่อยู่นิวเม็กซิโกที่ได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นโรค MS เมื่อ 11 ปีที่แล้วที่อายุ 37 ปีเขาเป็นผู้ก่อตั้งและบรรณาธิการของ ActiveMSers ซึ่งเป็นเว็บไซต์สนับสนุนสำหรับผู้ที่มี MS ที่เน้นการออกกำลังกายที่ครอบคลุมสาขาวิทยาศาสตร์เกี่ยวกับการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิด

Bexfield กล่าวถึงสภาพร่างกายของเขาเมื่อตอนที่เขาลงทะเบียนเรียนในปี 2010 ในช่วง 6 เดือนที่ผ่านมาเขาได้จากการใช้ไม้เท้าเพื่อใช้วอล์คเกอร์เป็นครั้งคราวและความคล่องแคล่วของเขาและ ความรู้ความเข้าใจได้เลวร้ายลงอย่างรวดเร็ว เขาต้องฝึกกับน้องสาวของเขานักกายภาพบำบัดเพื่อเดินไปได้ 100 เมตรโดยไม่ได้รับอนุญาตให้เข้ารับการพิจารณาคดีซึ่งเขากล่าวว่า "ความเครียดใหญ่ ๆ " ในเวลานั้น

กระบวนการปลูกถ่ายทั้งหมด Bexfield กล่าวว่าเป็น "ถนนที่ยากลำบาก" เนื่องจากการทดสอบอย่างต่อเนื่องและโดยเฉพาะอย่างยิ่งยาเคมีบำบัดที่เกี่ยวข้องในช่วงพักฟื้นที่โรงพยาบาล 3 สัปดาห์ของเขา หลังจากสัปดาห์แรกในระหว่างที่ได้รับเคมีบำบัดเขาก็ยังคงรู้สึกว่า "สวยดี" จากนั้นเขาก็บอกว่า "เคมีบำบัดจริงๆเริ่มเข้ามาผมนอนอยู่บนเตียงประมาณ 4 วัน" และเมื่อผ่านไป อาเจียน

ความเสี่ยงสูงต่อการติดเชื้อ

Bexfield ค่อยๆพัฒนาขึ้นในช่วงพักที่เหลืออยู่และพยายามหลีกเลี่ยงการติดเชื้อร้ายแรงซึ่งเป็นสิ่งที่นักวิจัยกำลังมองหาเมื่อระบบภูมิคุ้มกันของผู้เข้าร่วมถูกบุกรุก แม้กระทั่งหลังจากออกจากโรงพยาบาล Bexfield กล่าวว่า "ระบบภูมิคุ้มกันของคุณต่ำมากคุณจำเป็นต้องระมัดระวังทุกอย่างเกี่ยวกับอาหารที่คุณกินทุกครั้งที่คุณเห็น ฉันเป็นคนที่แยกตัวออกจากกัน "

การปรับปรุงที่น่าประทับใจซึ่งเขาได้รับจากการปฏิบัติตามขั้นตอน Bexfield กล่าวว่ามากกว่าการสร้างความเสี่ยงและความไม่เอื้ออำนวยที่เขาต้องทน "ภายในสองสามเดือนแรกฉันเดินจากไปไม่ได้ที่จะเดินไปได้ไกล 500 เมตร" หมอกสมองของเขาลุกขึ้นและความแข็งแกร่งของเขาดีขึ้น "ทุกระดับ"

การปรับปรุงเหล่านี้ใช้เวลาประมาณสี่ ปีที่ผ่านมา Bexfield กล่าวว่า "ผมสังเกตเห็นว่าขาของผมไม่ได้ทำงานได้ดีนัก" ตอนนี้เขากลับมาใช้วอล์คเกอร์ตลอดเวลา แต่ในทุกด้านยกเว้นการเดินเขาก็ยังรู้สึกดีขึ้นกว่าที่เคยทำมาก่อน ถ่ายเท "ฉันจะทำแบบนี้มา 100 ครั้ง เมื่อถึงช่วงต้นปีพ. ศ. 2561 HALT-MS เริ่มทดลองใช้ระยะที่ 3 (เรียกว่า BEAT-MS) ในช่วงต้นปีพ. ศ. 2561 Racke จะลงทะเบียนประมาณ 120 คน , อายุ 18 ถึง 50 ปีโดยมีอาการกำเริบของโรค MS เพื่อให้มีคุณสมบัติในการทดลองเขากล่าวว่าคุณต้องไม่ประสบความสำเร็จในการรักษาด้วยยารักษาโรคสองแบบที่แตกต่างกันซึ่งแสดงให้เห็นว่าการกำเริบของโรคในด้านหนึ่งและ MRI ในอีกทางหนึ่ง

ประมาณครึ่งหนึ่งของผู้เข้าร่วมการวิจัยจะได้รับการสุ่ม กำหนดให้รับการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดในขณะที่อีกครึ่งหนึ่งจะได้รับการบำบัดด้วยยาที่ดีที่สุดเท่าที่จะเป็นไปได้ในแต่ละกรณี ผู้เข้าร่วมในทั้งสองกลุ่มจะได้รับการติดตามเป็นระยะเวลา 5 ปี

Racke เน้นว่านอกเหนือจากการดูผลลัพธ์ที่เกี่ยวข้องกับโรคระยะที่ 3 จะเปรียบเทียบค่าใช้จ่ายในการรักษาในทั้งสองกลุ่มด้วย เขาตั้งข้อสังเกตว่าการรักษาด้วยยาจำนวนมากสำหรับค่าใช้จ่ายของ MS มีค่าใช้จ่ายมากถึง 70,000 เหรียญถึง 90,000 เหรียญต่อปีในขณะที่ค่าใช้จ่ายในการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดที่รัฐโอไฮโอในช่วงระยะที่ 2 อยู่ระหว่าง 40,000 ถึง 100,000 เหรียญโดยมีผลประโยชน์เป็นเวลาหลายปี < สิ่งสำคัญยิ่งกว่าที่จะชี้ให้เห็นว่า "Racke กล่าวว่าการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดได้ผลดีขึ้นอย่างมากในผู้ป่วยที่แย่กว่าเดิมมาก ดังนั้นหวังว่าจะเป็นสิ่งที่ลงถนนอาจเป็นตัวเลือกที่สำคัญสำหรับผู้ที่มีเลวจริงๆ MS "