เด็กรักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวด้วยการรักษาแบบใหม่ - ศูนย์โรคมะเร็งเม็ดเลือดขาว -

วันจันทร์ที่ 10 ธันวาคม 2012 - ปีที่ผ่านมามันดูราวกับว่า Emily Whitehead, เก่ากำลังเผชิญความตายใกล้ เป็นเวลานานเด็กหญิงวัยนี้เคยต่อสู้กับมะเร็งเม็ดเลือดขาวเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันซึ่งเป็นรูปแบบที่ก้าวร้าวของโรคที่มักได้รับการรักษาด้วยเคมีบำบัดและยาเสพติดระยะยาวอื่น ๆ แม้ว่าเธอจะตอบสนองต่อการรักษามาตรฐานสำหรับโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวในขั้นต้น แต่เอมิลี่ก็กลับมามีอาการป่วยเป็นครั้งแรกในเดือนตุลาคม พ.ศ. 2554 และอีกครั้งในเดือนกุมภาพันธ์ 2555

"เราบอกว่าเราตัดสินใจลดลงเหลือ 48 ชั่วโมงหรืออาจจะเริ่ม มีความล้มเหลวของอวัยวะต่างๆ "ทอมไวท์เฮดพ่อของเอมิลี่กล่าวในวิดีโอที่ถ่ายโดยโรงพยาบาลเด็กฟิลาเดลเฟีย

ดังนั้นด้วยความคาดหวังที่สดใสพ่อแม่ของเอมิลี่จึงหันไปหา Children's สำหรับสิ่งที่แพทย์ของพวกเขากล่าวว่าเป็นการรักษามะเร็งเม็ดเลือดขาวแบบ breakthrough โดยใช้ bio- รุ่น T ของผู้ป่วยที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อเพิ่มจำนวนอย่างรวดเร็วในผู้ป่วยและทำลายเซลล์มะเร็งเม็ดเลือดขาว

เซลล์ T คือเซลล์เม็ดเลือดขาวเม็ดเลือดขาวที่เป็นส่วนสำคัญต่อระบบภูมิคุ้มกันของร่างกายในการต่อสู้กับเซลล์เม็ดเลือดขาว B เนื้องอกวิทยาเด็ก Stephan Grupp, MD, PhD จากโรงพยาบาลเด็ก Philadelphia กล่าวในวิดีโอ

ตั้งแต่ Emily ได้รับการรักษาในโรงพยาบาลในเดือนเมษายนปี 2011 เธอได้รับการรักษา ยังไม่มีมะเร็งและโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวของเธอจะถือว่าอยู่ในการให้อภัยอย่างเต็มที่ เมื่อเดือนมิถุนายนที่ผ่านมาเธอกลับบ้านและตั้งแต่นั้นมาเธอก็แข็งแรงและกลับมาที่โรงเรียน

"เราได้ตรวจสอบไขกระดูกของเธอว่าเป็นไปได้ที่จะเป็นโรคได้สองจุด" Dr. Grupp กล่าว "เราตรวจสอบเธอสามเดือนและตอนนี้หกเดือนหลังจากการรักษาเธอไม่มีโรคอะไรเลย"

เพิ่ม Grupp "เราต้องรักษาผู้ป่วยจำนวนมากก่อนที่เราจะเข้าใจว่าอัตราความสำเร็จอาจเป็นอย่างไร"

การรักษาโดย Emily หรือที่เรียกว่า CTL019 หรือ CART19 ได้รับการพัฒนาขึ้นเพื่อรักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวแบบขั้นสูงที่ไม่ตอบสนองต่อวิธีการรักษามาตรฐาน ในขณะที่ผู้ป่วยโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวในเด็กส่วนใหญ่ตอบสนองต่อการรักษาด้วยเคมีบำบัดเอมิลี่เป็นหนึ่งในกลุ่มเล็ก ๆ ที่มองไม่เห็นผลที่ยั่งยืนและในผู้ที่เซลล์ B หลุดรักษาด้วยเคมีบำบัดที่ผ่านมา

ตามที่สถาบันมะเร็งแห่งชาติ สถาบันสุขภาพแห่งชาติ, มะเร็งเม็ดเลือดขาวเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันเป็นมะเร็งที่พบบ่อยที่สุดที่ได้รับการวินิจฉัยในเด็กคิดเป็นร้อยละ 23 ของการวินิจฉัยโรคมะเร็งในผู้ที่มีอายุต่ำกว่า 15 ปีในสหรัฐอเมริกาประมาณ 30 ถึง 40 คนต่อล้านคนได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดนี้ทุกชนิด ปี

ความหวังที่แท้จริงสำหรับผู้ป่วยโรคมะเร็งในเด็ก

ผู้เชี่ยวชาญบางคนยังคงสงสัยเกี่ยวกับคำมั่นสัญญาในการรักษาที่เอมิลี่รับ John Letterio, MD, เนื้องอกวิทยากุมารเวชศาสตร์ของโรงพยาบาลเด็กแห่งมหาวิทยาลัยสายรุ้งและโรงพยาบาลเด็กในคลีฟแลนด์กล่าวว่าเขาไม่แน่ใจว่าการรักษาจะประสบความสำเร็จในผู้ป่วยทุกรายหรือไม่ "แต่การที่จะเห็นการตอบสนองที่สมบูรณ์ในผู้ป่วยหลายรายในช่วงต้น ๆ ของการพัฒนานั้นมีความเป็นไปได้อย่างมากและเห็นได้ชัดว่านี่เป็นข้อเสนอที่สำคัญมากและแน่นอนสำหรับผู้ป่วยจำนวนมากจะเป็นตัวเลือกสำหรับการรักษาที่ไม่มีที่ไหนอีกแล้ว"

นักวิจัยที่ทำงานร่วมกับ Grupp กล่าวว่าการรักษาเซลล์ T นี้ได้รับการพัฒนาอยู่เรื่อย ๆ ในการศึกษาทางคลินิกในช่วงต้นเดือนสิงหาคม พ.ศ. 2554 การรักษาพบว่ามีประสิทธิภาพใน 9 ใน 12 คนที่เป็นมะเร็งเม็ดเลือดขาวเม็ดเลือดขาวเรื้อรังหรือ CLL

แต่มีข้อเสียร้ายแรง หลังจากได้รับเซลล์ T ของเธอแล้วเอมิลี่ก็ป่วยหนัก ระบบภูมิคุ้มกันของ Emily สร้างเซลล์ T มากกว่าและเด็กถูกส่งไปดูแลผู้ป่วยหนัก Grupp กำหนดสองยาที่ช่วยตอบสนองต่อภูมิคุ้มกันเป้าหมายซึ่งทำงานเพื่อต่อต้านผลกระทบที่เป็นพิษของการรักษาเซลล์ T และตอนนี้เอมิลี่ได้ทำกู้เต็มรูปแบบ

"ตั้งแต่นั้นมาเธอก็ยอดเยี่ยมเธอมีความสุขและมีสุขภาพดีและกลับไปโรงเรียนในช่วงฤดูใบไม้ร่วง" แม่ของเอมิลี่ Kari Whitehead กล่าวในวิดีโอ "CART19 เป็นทางเลือกเดียวที่เหลือสำหรับเอมิลี่และแม้ว่าเราไม่แน่ใจว่าจะทำงานได้อย่างไรเพราะเธอเป็นเด็กคนแรกเรายังคงรู้สึกเหมือนกำลังลงทะเบียนในการทดลองนี้แม้ว่าจะไม่ได้ผลก็ตาม - มันจะทำให้พวกเขามีข้อมูลเล็กน้อยและหวังว่าพวกเขาจะได้เรียนรู้อะไรบางอย่างและสามารถช่วยเด็กคนอื่นได้ "