สารบัญ:
ไม่ค่อยหากเป็นโรคเอดส์ที่คิดว่าเป็นตัวช่วยชีวิต แต่ไวรัสที่ทำให้เสียชีวิตมากกว่า 30 ล้านรายอาจเป็นตัวช่วยชีวิตเด็กหกคนที่มีโรคทางพันธุกรรมรุนแรง ได้แก่ leukodystrophy และโรค Wiskott-Aldrich ตามการศึกษาทางคลินิกสองแห่งจาก San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (TIGET) ) ในมิลานประเทศอิตาลีตีพิมพ์ในวารสาร Science "เราคิดว่าเอชไอวีเป็นไวรัสที่ร้ายแรง แต่เมื่อถึงตอนท้ายของวันคุณสามารถใช้มันเพื่อทำในสิ่งที่คุณต้องการให้ทำ" Demetre Daskalakis, MD กล่าว ผู้อำนวยการด้านการแพทย์ของโครงการดูแลผู้ป่วยเอชไอวีที่โรงพยาบาลเมาท์ไซไนในนครนิวยอร์กซึ่งไม่เกี่ยวข้องกับการศึกษานี้ "ถ้าคุณลักลอบเอชไอวีและส่งมอบองค์ประกอบทางพันธุกรรมเข้าไปในเซลล์คุณสามารถใช้กลไกเอชไอวีเพื่อประโยชน์ของคุณได้"
ในปี พ.ศ. 2539 นักวิทยาศาสตร์ชาวอิตาลีจาก TIGET เริ่มสำรวจความเป็นไปได้ในการจัดการไวรัสเอดส์เพื่อรักษา ข้อบกพร่องทางพันธุกรรมที่ทำให้เกิด leukodystrophy metacromatic และ Wiskott-Aldrich syndrome ปีของการทำงานในห้องปฏิบัติการที่ประสบความสำเร็จช่วยให้ทีมวิจัยสามารถทดสอบเทคนิคในผู้ป่วย 16 คนได้ 6 คนที่มีอาการ Wiskott-Aldrich syndrome และเด็ก 10 คนที่มีภาวะเม็ดเลือดขาวชนิด metachromatic leukodystrophy
ความผิดปกติทั้งสองเกิดขึ้นเนื่องจากการขาดโปรตีน เมื่อความบกพร่องอยู่ในระบบประสาทเด็ก ๆ สามารถพัฒนา leukodystrophy metachromatic ถ้าอาการบกพร่องอยู่ในระบบภูมิคุ้มกันของร่างกายเด็ก ๆ อาจจะพัฒนา Wiskott-Aldrich syndrome
เทคนิคใหม่นี้ใช้ไวรัสเอชไอวีและสร้างคอนเทอร์แฟคเตอร์ใหม่เพื่อเป็นยีนบำบัดที่สร้างโดย TIGET ซึ่งช่วยให้เซลล์สามารถฟื้นฟูโปรตีนที่หายไปได้ "เอชไอวีเป็นเวกเตอร์ที่ดีจริงๆซึ่งเป็นเครื่องมือทางพันธุวิศวกรรมและนักวิจัยเหล่านี้ใช้ประโยชน์จากสิ่งนี้" ดร. Daskalakis "พวกเขาใช้ประโยชน์จากกลไกนี้และอนุญาตให้มันช่วยได้"
ไวรัสที่ถูกจับได้ถูกนำมารวมกับเซลล์ต้นกำเนิดที่นำมาจากไขกระดูกของผู้ป่วย เซลล์ต้นกำเนิดที่ดัดแปลงเหล่านี้ติดตั้งไวรัสเอชไอวีที่สร้างขึ้นใหม่จะถูกฉีดกลับเข้าไปในไขกระดูกของผู้ป่วย
เมื่ออยู่ภายในเซลล์ต้นกำเนิดสามารถทำซ้ำสร้างเซลล์บำบัดและแพร่กระจายไปทั่วร่างกายได้ กระบวนการนี้เพียงพอที่จะรักษาอาการ Wiskott-Aldrich ได้เนื่องจากความผิดปกติมีผลต่อเซลล์เม็ดเลือดขาวที่ได้รับการรักษาโดยเซลล์ต้นกำเนิดใหม่
อย่างไรก็ตาม leukodystrophy metachromatic ไม่หายจนกว่าเซลล์ต้นกำเนิดที่ถูกปรับเปลี่ยนจะไปถึงสมอง มากยิ่งขึ้นของโปรตีนที่ผู้ป่วยที่มีโรคเหล่านี้ขาด เมื่อเข้าไปในสมองเซลล์ต้นกำเนิดที่ถูกปรับเปลี่ยนจะสามารถแปลงเซลล์ที่เสียหายให้กลายเป็นเซลล์บำบัดด้วยได้
ผู้ป่วยรายแรก 6 รายที่เป็นโรคสามข้อมีประโยชน์อย่างมากจากการรักษาด้วยยาทั้ง 2 การศึกษา
อนาคตของการรักษาความผิดปกติทางพันธุกรรม
นักวิจัยมีความมั่นใจในขั้นตอนนี้ในการรักษาทั้งสองเงื่อนไข แต่ยังคงต้องการการวิจัยต่อไปเนื่องจากตัวอย่างเล็ก ๆ อย่างไรก็ตามนักวิทยาศาสตร์ของ TIGET ยังหวังว่าเซลล์ต้นกำเนิดทางวิศวกรรมนี้จะสามารถมองเห็นการใช้งานได้อย่างแพร่หลายมากขึ้นในอนาคต
"จนถึงขณะนี้เรายังไม่เคยเห็นวิธีการในการผลิตเซลล์ต้นกำเนิดโดยใช้ยีนบำบัดที่มีประสิทธิภาพและปลอดภัยเช่นนี้ Eugenio Montini ซึ่งเป็นผู้ประสานงานการวิเคราะห์โมเลกุลของเซลล์ผู้ป่วยกล่าวในแถลงการณ์ว่า "ผลลัพธ์เหล่านี้เป็นทางเลือกใหม่สำหรับการรักษาโรคที่เป็นที่นิยมมากขึ้น"
"ในทางทฤษฎีอะไรที่เป็น การขาดเอนไซม์สามารถรักษาได้ด้วยกลไกนี้ ฟิลด์นี้เปิดกว้างสำหรับเรื่องนี้ "Dr. Daskalakis กล่าวสรุป "ส่วนสำคัญก็คือเชื้อไวรัสตัวนี้สามารถถูกนำมาใช้อย่างปลอดภัยสำหรับพันธุวิศวกรรมได้"
