การบำบัดด้วยยีนที่ช่วยปกป้องกระดูกอ่อนอาจทำให้วันหนึ่งในการรักษาโรคข้อเข่าเสื่อมซึ่งเป็นโรคที่มีผลต่อประชากรมากกว่าผู้สูงอายุมากกว่าครึ่งหนึ่งตามการศึกษาที่ตีพิมพ์ในวารสาร Science translational medicine. โรคข้อเข่าเสื่อม (Osteoarthritis - OA) คือการตอบสนองตามธรรมชาติต่อการสลายตัวของกระดูกอ่อนข้อกระดูกซึ่งเป็นวัสดุที่ช่วยให้กระดูกถูกัน เนื่องจากกระดูกอ่อนระคายเคืองเพราะอายุหรือเนื่องจากการบาดเจ็บอุปสรรคดังกล่าวทำให้เกิดอาการปวดและแรงเสียดทานทำให้เกิดอาการปวด การรักษาเพียงอย่างเดียวคือการผ่าตัดเปลี่ยนข้อซึ่งอาจทำให้เกิดภาวะแทรกซ้อนทางศัลยกรรมได้ ยีนบำบัดนี้ชะลอการเกิดโรคในหนู
"เราพบว่ายีนบำบัดช่วยป้องกันโรคข้อเสื่อม" เบรนแดนลีนักวิจัยทางพันธุศาสตร์จาก Baylor College of Medicine และผู้ร่วมวิจัยกล่าว "แม้ว่าคุณจะชะลอการทดแทนร่วมกัน 10 ปีคุณอาจมีผลกระทบอย่างมากต่อคุณภาพชีวิตและเหรียญการดูแลสุขภาพ"
ดร. Lee และทีมงานของเขามุ่งเป้าไปที่ยีนเฉพาะภายในกระดูกอ่อนที่เรียกว่า proteoglycan หรือ PRG4 ยีนนี้มีหน้าที่ในการผลิต lubricin โปรตีนที่หล่อลื่นร่วมกันและปกป้องกระดูกอ่อนจากผลกระทบของวัยชรา นักวิทยาศาสตร์ได้ฉีดหนอนที่เสียหายร่วมกับ PRG4 ที่ห่อหุ้มอยู่ภายในไวรัสซึ่งแพร่กระจายยีนไปทั่วบริเวณและกระตุ้นการผลิตน้ำมันหล่อลื่น น้ำมันหล่อลื่นชนิดนี้ช่วยชะลอการพัฒนา OA ได้อย่างเห็นได้ชัดโดยไม่มีผลข้างเคียงใด ๆ
"คุณต้องกังวลเสมอว่าถ้าคุณสร้างสิ่งที่ส่งผลต่อโครงกระดูกมากเกินไป" ลีกล่าว ดูเหมือนว่าจะไม่ส่งผลร้ายต่อการผลิตสารหล่อลื่นมากเกินไปในกระดูกอ่อนของหนูเหล่านี้ "
แนวทางของ Lee ในการบำบัดด้วยยีนเป็นเรื่องแปลกใหม่ การวิจัย OA ส่วนใหญ่มุ่งเน้นไปที่การยับยั้งโรคข้อเข่าเสื่อมเมื่อเริ่มต้นแล้ว - ไม่พบโรคก่อนที่จะเริ่ม นักวิจัยค้นพบแนวคิดนี้ในขณะที่ศึกษาความผิดปกติของโครงกระดูกที่เกิดจากข้อบกพร่องทางพันธุกรรมที่หาได้ยาก พวกเขาตัดสินใจที่จะจำลองความผิดปกติโดยการ "ทำลาย" ยีนที่แตกต่างกันจนกว่าพวกเขาจะสามารถระบุได้ว่าเป็นสาเหตุหนึ่งของโรคข้อเข่าเสื่อม
"ถ้าคุณทำลายเครื่องยนต์รถของคุณไม่เริ่มทำงานอีกต่อไปเพื่อให้คุณรู้ว่าเครื่องยนต์มีหน้าที่ในการเริ่มต้นรถ , "Merry Ruan, ผู้สมัครระดับปริญญาเอกและนักพันธุศาสตร์ที่ Baylor College of Medicine และผู้เขียนนำของการศึกษากล่าว "ถ้าคุณทำลายยีนและบางอย่างผิดปกติคุณรู้ไหมว่ายีนเป็นผู้รับผิดชอบอะไร"
การค้นพบมีความสำคัญอย่างไรก็ตาม Brian Walitt, MD, นักกายภาพบำบัดที่ Georgetown University Medical Center ซึ่งไม่เกี่ยวข้องกับการศึกษานี้ เตือนผู้อ่านไม่ให้ใช้การศึกษาในสัตว์กับสภาวะของมนุษย์
"กระดูกอ่อนของหนูไม่ใช่กระดูกอ่อนของมนุษย์และข้อต่อของหนูไม่ใช่ข้อต่อของมนุษย์" ดร. วอลวิดท์กล่าว "เราต้องระมัดระวังโดยเฉพาะอย่างยิ่งในการตื่นเต้นมากเกินไปในการศึกษาที่ไม่ได้อยู่ในมนุษย์ คุณต้องระมัดระวังในความกระตือรือร้นของคุณ "
Lee เห็นด้วยกับ Walitt กล่าวว่าจุดอ่อนของการศึกษาคือการพึ่งพาแบบสัตว์ และถึงแม้ว่าการบำบัดจะได้รับการอนุมัติในที่สุดสำหรับการใช้งานของมนุษย์ลีกล่าวว่ามันสามารถชะลอการสูญเสียกระดูกอ่อนเท่านั้นไม่ regrow มัน ซึ่งหมายความว่าผู้ที่ป่วยเป็นโรคข้อเข่าเสื่อมจะไม่ได้รับความสนใจอย่างมากจากการรักษาด้วยยีนส่วนที่อ่อนแอที่สุดก็คือในแง่ของการค้นพบนี้เรายังไม่คิดว่าจะสามารถสร้างกระดูกอ่อนใหม่ได้อีก . นักวิจัยของเบย์เลอร์วางแผนที่จะทดสอบการรักษาด้วยม้าในปีพ. ศ. 2557 และหลังจากนั้นก็จะย้ายไปเป็นลิงที่ไม่ใช่มนุษย์หากการทดลองประสบความสำเร็จ เป้าหมายระยะยาวคือการรักษา OA ในขั้นทดลองทางคลินิกและไม่ใช่งานที่พวกเขาสามารถทำคนเดียวได้ นักวิจัยกล่าวว่าอุตสาหกรรมต้องมาร่วมกันและแบ่งปันความก้าวหน้าด้านเทคโนโลยีเพื่อสร้างแผนการรักษาที่ครอบคลุม
"ราวกับเป็นโรคข้อเข่าเสื่อมอาจจะไม่มีการบำบัดอย่างมีนัยสำคัญที่จะเปลี่ยนแปลงวิถีของโรค" หวนกล่าว "คุณไม่สามารถให้ยาแก่ใครสักคนเพื่อแก้ปัญหาได้"
